近日，達徽基因獲得(de)了一項(xiang)重(zhong)(zhong)大的發明授權！這(zhe)一專(zhuan)利(li)的授權公開揭示了一種創(chuang)新性的可電離脂質(zhi)化(hua)合物(wu)及其應用，代表(biao)著(zhu)生物(wu)醫(yi)藥(yao)技術領域的一次重(zhong)(zhong)要突破。這(zhe)項(xiang)專(zhuan)利(li)的成功(gong)授權將為核酸治療藥(yao)物(wu)的研發和應用開辟全(quan)新的可能性，標志著(zhu)公司(si)在生物(wu)醫(yi)藥(yao)領域的科研實力和創(chuang)新能力得(de)到了國內認可。

該(gai)專利中特殊(shu)的(de)可(ke)(ke)電離(li)脂質(zhi)化合物制(zhi)備的(de)載(zai)體(ti)，對活性(xing)劑(ji)的(de)包封率(lv)高(gao)、穩定(ding)性(xing)強、表(biao)達效率(lv)高(gao)，能夠(gou)有效釋放活性(xing)劑(ji)入細(xi)胞(bao)內，提高(gao)活性(xing)劑(ji)的(de)表(biao)達量。這種新型載(zai)體(ti)不僅可(ke)(ke)以(yi)遞送核酸分(fen)子，還可(ke)(ke)以(yi)運輸小(xiao)分(fen)子化合物、多肽(tai)或蛋(dan)白質(zhi)等，極大地(di)拓展(zhan)了藥物的(de)應用范圍和(he)潛力。該(gai)技(ji)術路線區別于Moderna的(de)LNPs系統，可(ke)(ke)為突破國際巨頭的(de)關鍵技(ji)術。

該專利(li)技術已應(ying)用于本公司(si)LNP-mRNA肝豆狀(zhuang)核(he)變性基(ji)因藥(yao)物(wu)等領域，LNP-mRNA肝豆狀(zhuang)核(he)變性基(ji)因藥(yao)物(wu)通(tong)過輸送特定mRNA到(dao)肝臟細胞內，可以恢(hui)復缺陷(xian)基(ji)因的表達，調控銅藍(lan)蛋白質合成，修復體內銅的代謝正常通(tong)道，達到(dao)治療肝豆狀(zhuang)核(he)變性疾病的目的。在遞送效率、靶(ba)向(xiang)性、安全性優化(hua)、單次(ci)給藥(yao)治療效果、穩(wen)定性等方面均有很大(da)改進。（合肥達徽基(ji)因科技有限公司(si)）